Paris, France — 07 juillet 2022 à 8h00 — Lysogene (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), présente aujourd’hui de nouvelles données préliminaires de l'étude clinique de thérapie génique de Phase 2/3 AAVance dans la MPS IIIA (NCT03612869). Les données seront présentées à la Sanfilippo Community Conference ADVANCE 2022 prévue les 7-8 juillet 2022 et à la 3e Annual Gene Therapy for Neurological Disorders Europe prévue les 11-13 juillet 2022.
• Confirmation des données positives de biomarqueurs chez d’autres patients et à intervalles supplémentaires
• Stabilisation ou progression continue des fonctions cognitives, motrices et du langage chez les patients traités à moins de 31 mois y compris chez les sujets présentant des mutations SGSH associées au phénotype sévère de la maladie
• Analyse complète des données au 3e trimestre 2022 avant discussions avec les autorités réglementaires sur les prochaines étapes
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